Мултипла склероза (МС) е автоимуно заболување при кое имунолошкиот систем ја напаѓа и уништува миелинската обвивка на нервните клетки. Ова заболување најчесто ги погодува луѓето на возраст од 20 до 40 години. Некои студии проценуваат дека преваленцата на МС во САД е блиску до 1 милион луѓе.
Кога имунолошките клетки ја напаѓаат миелинската обвивка, тоа предизвикува воспаление и го прекинува преносот на нервни импулси низ телото, што доведува до невролошки симптоми, вклучувајќи:
- Мускулна слабост
- Трнење и болка
- Проблеми со цревата и мочниот меур
- Замор
- Вртоглавица и дезориентација
- Проблеми со подвижноста
- Губење на видот
Иако не постои лек за МС, тековните третмани можат да го успорат напредувањето на болеста, да го намалат бројот и тежината на рецидивите, и да ги ублажат симптомите.
Сега, истражувачите развиваат третман кој може да помогне во регенерација на миелин околу нервните клетки, потенцијално враќајќи го оштетувањето предизвикано од МС.
Студијата е објавена во списанието Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).
„Тековните третмани за МС делуваат на имунолошкиот систем, правејќи го помалку веројатно да ја напаѓа заштитната миелинска обвивка околу нервите. Но, исто така, треба да најдеме начини да го поправиме оштетувањето на миелинот кое веќе е направено.“
— Кајтлин Астбери, менаџер за истражувачка комуникација во MS Society, која не учествувала во студијата.
Враќање на заштитната обвивка на нервните клетки
Миелинската обвивка што ги опкружува и штити нервните клетки е создадена од клетки наречени олигодендроцити. Кај луѓето со МС, овие клетки се губат, па оштетените миелински обвивки не можат да се поправат.
Студиите на животни покажале ограничен успех во активирањето на олигодендроцитите и регенерацијата на миелин. Една студија на глувци сугерира дека епигенетскиот пристап може да биде ефикасен во подобрување на производството на миелин.
Во оваа последна студија, истражувачите користеле токсин од отровот на зелена мамба змија за да идентификуваат и лоцираат рецепторски протеин, M1R, на прекурсорните клетки на олигодендроцити (OPCs), кои не успеваат да се диференцираат во олигодендроцити кај луѓето со МС.
Новиот лек — PIPE-307 — го блокира M1R рецепторот, овозможувајќи на OPCs да се диференцираат во олигодендроцити кои потоа можат да формираат нови миелински обвивки.
Откако го идентификувале рецепторот и покажале дека лекот може да го блокира, истражувачите ја тестирале ефикасноста in vitro на изолирани OPCs.
Лекот го блокирал M1R рецепторот поефикасно од постојните лекови, предизвикувајќи OPCs да созреат во олигодендроцити и да почнат да миелинизираат блиски нервни аксони. Исто така, бил способен да ја премине крвно-мозочната бариера, што потенцијално може да третира оштетени нервни клетки во мозокот.
Јона Чан, PhD, Деби и Енди Рачлеф, истакнат професор по неврологија на UCSF, и главен автор на трудот, изјавил во соопштение за медиумите:
„Пред десет години откривме еден начин на кој телото може да го регенерира својот миелин како одговор на правилниот молекуларен сигнал, враќајќи ги последиците од МС.“
„Со внимателно проучување на биологијата на ремиелинизацијата, развивме прецизна терапија за нејзино активирање — прва од новата класа на терапии за МС,“ додал тој.
Испитувања на животни и фаза 1 на човечки испитувања покажуваат ветувања
Истражувачите потоа спровеле дополнителни in vitro студии со парчиња мозочно ткиво на глувци, откривајќи дека PIPE-307 ја зголемил миелинизацијата на аксони на нервни клетки.
Следниот чекор бил да се администрира лекот орално на глувци генетски модифицирани за да развијат воспалителна демиелинизација како модел за МС (MOG-EAE глувци). Не само што глувците покажале зголемена миелинизација на нервни клетки, туку и повратиле дел од изгубените функции.
Во фаза 1 испитување на здрави луѓе, PIPE-307 бил добро толериран и немал негативни ефекти, па истражувачите се подготвуваат за фаза 2 испитување за да се процени дали е ефективен третман за луѓе со МС.
Астбери повика на претпазливост во врска со наодите, изјавувајќи за Medical News Today:
„Ова истражување, кое користеше човечко ткиво и животни, покажува дека PIPE-307 има потенцијал да се користи како третман за поправка на миелин. Но, за навистина да разбереме дали овој лек ќе функционира, треба да ги видиме резултатите од клиничките испитувања што вклучуваат луѓе со МС.“
Раната прогресија може да даде надеж на пациентите со МС
Други лекови, како клемастин, антихистаминик од првата генерација, биле истражувани како потенцијални третмани за поправка на миелин, со различен успех.
Ари Грин, MD, шеф на одделот за Неуроимунологија и Глијална Биологија во одделот за неврологија на UCSF и коавтор на трудот, коментирал во соопштението за медиумите:
„Клемастин не е насочен лек, тој влијае на неколку различни патишта во телото,“ рекол тој. „Но, уште од самиот почеток, видовме дека неговата фармакологија со мускаринските рецептори може да нè насочи кон следната генерација на ресторативни терапии за МС.“
И нивните наоди сугерираат дека PIPE-307 е поефикасен во блокирањето на M1R рецепторот и во враќањето на миелин.
Сепак, сеуште е рано и фаза 2 испитувањето кое штотуку започнува ќе треба да покаже дека лекот не е само ефективен, туку и безбеден за употреба, без значајни несакани ефекти.
Постои голема потреба за ефективни третмани за луѓето со МС, како што заклучува Астбери:
„Повеќе од 150.000 луѓе живеат со МС во Велика Британија, а многумина немаат пристап до никакви третмани. Во иднина, би сакале да видиме комбинација на лекови кои можат да ги спречат имуните напади, да го поправат миелинот и да ги заштитат нервите од понатамошно оштетување.“
Ако понатамошните испитувања се успешни, можеби PIPE-307 ќе стане дел од таа комбинација.
